Questo articolo è stato pubblicato su AboutPharma Online il 2 novembre 2017.
Il 18 ottobre scorso, l’Agenzia europea dei medicinali ha pubblicato un documento con un primo bilancio sull’applicazione della Policy 0070 Ema. Il testo arriva a un anno di distanza dalla pubblicazione dei dati clinici relativi ai primi due medicinali autorizzati all’immissione in commercio soggetti alla sua applicazione. Si tratta di Kyprolis di Amgen Europe e Zurampic di Grunenthal. La Policy 0070 Ema si applica ai dati clinici inclusi nei dossier a supporto delle domande di Aic presentate a partire dal 1 gennaio 2015. E considerato che la pubblicazione è prevista solo dopo che la decisione sulla domanda di autorizzazione è stata assunta, i primi dati sono stati pubblicati sul sito European Medical Agency Clinical Data il 20 ottobre 2016.
Policy 0070 Ema, la pubblicazione proattiva dei dati clinici
Con l’adozione della Policy 0070 sulla pubblicazione proattiva dei risultati delle sperimentazioni cliniche, Ema è diventata la prima autorità di regolamentazione a fornire un accesso pubblico ai dati clinici presentati dalle aziende a sostegno delle loro domande centralizzate di autorizzazione all’immissione in commercio. Come si legge nel comunicato di Ema, dal 20 ottobre 2017, sono pubblicamente disponibili su internet i rapporti clinici (Csr) relativi a 50 farmaci. La lista comprende medicinali orfani, biosimilari e generici. Nonché medicinali a uso pediatrico, per un totale di 3.279 documenti clinici, e oltre 1,3 milioni di pagine. La maggior parte dei dati si riferisce all’approvazione di nuovi farmaci, ma ci sono anche dati relativi a medicinali già autorizzati e per cui è stata richiesta un’estensione dell’uso clinico. I dati pubblicati hanno attirato un totale di 3.641 utenti, con 22.164 viste documentali e 80.537 download di documenti per scopi di ricerca non commerciali.
Il sondaggio sull’attuazione della Policy 0070 Ema
L’Agenzia ha di recente lanciato un sondaggio tra gli utenti web per ricevere le prime valutazioni sull’attuazione della Policy 0070 Ema. I partecipanti all’indagine, i cui risultati devono ancora essere pubblicati e sono stati solo parzialmente anticipati da Ema, comprendevano ricercatori, professionisti del settore sanitario, pazienti e industria. Tre quarti dei partecipanti concordano sul fatto che la pubblicazione aiuta Ema a costruire la fiducia pubblica nei suoi processi scientifici e decisionali. Due terzi concordano sul fatto che i dati messi a disposizione aiutano i ricercatori a riesaminare i dati clinici. Inoltre, il 62% dei partecipanti all’indagine afferma che i dati sono utili. E l’87% sostiene che le informazioni sono presentate in un formato che si riesce a comprendere. Questo nonostante l’oscuramento o l’anonimizzazione di alcune informazioni, in linea con le norme europee sulla protezione dei dati personali.
L’impatto della Policy 0070 Ema
La Policy 0070 Ema sulla pubblicazione di dati clinici consente ai cittadini, inclusi ricercatori e accademici, di accedere direttamente alle relazioni cliniche che stanno alla base della valutazione dell’efficacia e della sicurezza clinica di un farmaco. Questo facilita il riesame indipendente dei dati dopo che un farmaco è stato approvato e migliora la conoscenza scientifica. Tuttavia, la pubblicazione dei dati clinici solleva alcune questioni particolarmente delicate. Si tratta di criticità relative soprattutto alla protezione delle informazioni confidenziali dal punto di vista commerciale e alla protezione dei dati personali, da gestire con la dovuta attenzione.
Si ricorda, in particolare, che la Policy 0070 Ema prevede un complesso meccanismo di “redaction” delle informazioni confidenziali. Questo meccanismo consente alle società interessate di chiedere a Ema di non pubblicare determinati dati, motivando nel dettaglio la richiesta. A Ema spetta la decisione finale sul punto, ma la società che fa la richiesta ha alcuni giorni di tempo per contestare la posizione di Ema in via giurisdizionale. Questo processo è molto importante in quanto, in mancanza di una specifica richiesta di “redaction” da parte della società interessata, Ema avrà una presunzione di non confidenzialità relativa a tutti i dati contenuti nel dossier.
A tale criticità si aggiunge quella relativa alla protezione dei dati personali dei partecipanti alle sperimentazione. Infatti, l’implementazione della Policy 0070 Ema è pianificata in modo graduale. Dopo una prima fase di pubblicazione limitata ai soli rapporti clinici, è prevista una seconda fase. In questo step, la pubblicazione includerà anche i dati individuali dei pazienti (Ipd). Ema dovrà quindi identificare le modalità e le tecniche più idonee per rendere gli Ipd disponibili nel rispetto della privacy. A tal fine, Ema ha pianificato il lancio di una nuova consultazione pubblica con le parti interessate.
La prospettiva americana
L’iniziativa di Ema ha modificato il dibattito globale e spinto verso una maggiore trasparenza della ricerca e pratica clinica nel suo complesso. La pubblicazione dei Csr è oggetto di un acceso dibattito anche dal lato opposto dell’Oceano. Infatti, la Food and drug administration attualmente tratta i Csr come informazioni commerciali confidenziali. Anche se nel 2010 la Transparency task force Fda (insediata nel 2009) ha suggerito che una “politica contro la divulgazione di queste informazioni non può essere giustificata”. Il motivo – spiega Fda – è che “esistono importanti benefici per la salute pubblica associati alla divulgazione di queste informazioni. Tra cui una riduzione dei costi e un aumento dell’efficienza della ricerca”.
A conferma dell’attualità del dibattito negli Stati Uniti, in un articolo pubblicato di recente sul Journal of the American Medical Association (marzo 2017), due ricercatori della Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health sollecitano l’Fda a seguire l’approccio di Ema nella pubblicazione dei Csr, affermando che il ruolo della Fda come leader mondiale nella regolamentazione farmaceutica “può essere compromessa” se la stessa non è in grado di replicare gli stessi sforzi compiuti da Ema.
