Questo articolo è stato pubblicato su AboutPharma Online il 28 febbraio 2019.
I registri di malattia dei pazienti sono sempre più diffusi ed utilizzati dagli operatori del settore, a livello di associazioni di pazienti o di medici, di enti pubblici di ricerca, e spesso vedono il coinvolgimento di aziende farmaceutiche, chiamate a supportare finanziariamente o sponsorizzare in vario modo questi strumenti. Peraltro la creazione e alimentazione di questi registri è resa più semplice da internet e dai vari mezzi di comunicazione digitale come app e relativi device che facilitano la raccolta e la trasmissione delle informazioni tra pazienti, medici e centri di ricerca.
La moltiplicazione di questi registri determina la raccolta di enormi quantità di informazioni sull’andamento di determinate patologie e la risposta dei pazienti ai vari trattamenti, informazioni di inestimabile valore sia per la ricerca scientifica sia per il monitoraggio della sicurezza e dell’efficacia dei medicinali assunti dai pazienti.
Le iniziative di Ema
Dal 2015, l’Ema, prendendo atto di questo fenomeno, sta portando avanti un progetto di implementazione e di miglioramento nell’utilizzo dei registri dei pazienti, accentuando l’importante ruolo che essi possono giocare a fini regolatori e, nello specifico, nel monitoraggio dei farmaci. In particolare, al fine di realizzare una cornice europea relativa ai registri dei pazienti, l’Ema ha istituito un apposito comitato composto dai rappresentanti dei comitati scientifici dell’Ema e da esperti provenienti dai diversi Stati membri. L’8 novembre 2018, il comitato ha pubblicato un documento di discussione contenente suggerimenti di carattere metodologico ed operativo relativi all’utilizzo dei registri di malattia dei pazienti a fini regolatori che è aperto ai commenti da parte degli stakeholder entro il 20 giugno 2019.
Inoltre, al fine di agevolare il reperimento delle informazioni utili da parte dei soggetti interessati all’interno dei registri dei pazienti, l’Ema ha predisposto un inventario dei registri dei pazienti all’interno della banca dati della Rete europea dei centri di farmacoepidemiologia e farmacovigilanza (European network of centres for pharmacoepidemiology and pharmacovigilance – ENCePP).
Il documento di Ema sull’utilizzo dei registri a fini regolatori
Il documento predisposto da Ema distingue e definisce i vari tipi di registri. La principale distinzione è tra registri di malattia, nei quali sono raccolti i dati dei pazienti affetti dalla medesima patologia, e registri di prodotto, che ricomprendono invece informazioni relative ai soggetti che assumono lo stesso medicinale. I registri di malattia vengono realizzati solitamente da organizzazioni come gruppi accademici, associazioni mediche o enti di ricerca, in conformità ai requisiti richiesti a livello nazionale per la tenuta in sicurezza dei dati.
Come evidenziato dal documento di discussione, i dati contenuti nei registri di malattia sono particolarmente utili per monitorare l’efficacia e la sicurezza dei trattamenti e per supportare la valutazione dei benefici e dei rischi dei medicinali. In ragione di ciò, il documento promuove l’accesso ai dati raccolti nei registri di malattia dei pazienti anche da parte delle imprese farmaceutiche richiedenti o già titolari dell’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) di un determinato medicinale.
Elementi di governance
In quest’ottica, vengono suggeriti dei possibili principi di governance rivolti ad un corretto coordinamento e funzionamento della procedura di accesso e condivisione dei dati. Tra questi, nel documento di Ema, si raccomanda ai coordinatori dei registri la pubblicazione di policy che disciplinino la collaborazione con le parti interessate (come le società farmaceutiche) stabilendo, ad esempio, lo scopo della collaborazione, le attività che possono essere effettuate sui registri, l’ambito del monitoraggio e la tipologia dei dati che possono essere raccolti.
Monitoraggio e aggiornamento sulla sicurezza
Il comitato specifica inoltre come l’accesso ai dati contenuti nei registri di malattia dei pazienti possa essere di particolare utilità per le aziende farmaceutiche titolari dell’autorizzazione in commercio di un farmaco ai fini del monitoraggio del prodotto post commercializzazione. Le aziende farmaceutiche potrebbero infatti utilizzare i dati dei registri per compilare i Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (Periodic safety update report – Psur), sfruttando la raccolta e la catalogazione nel registro di eventuali reazioni avverse al farmaco.
Inoltre, i registri agevolano il monitoraggio del medicinale, estremamente utile ai fini delle valutazioni di sicurezza e di efficacia richieste per un corretto esame del rapporto rischi-benefici del farmaco. Si pensi al possibile contributo dei registri in vista della realizzazione di uno studio di sicurezza post-autorizzazione (Post-authorisation safety studies – Pass) o di uno studio di efficacia post-autorizzazione (Post-authorisation efficacy study – Paes), laddove richiesto all’impresa farmaceutica dalle autorità regolatorie.
Attenzione alla protezione dei dati personali dei pazienti
La raccolta, l’accessibilità e la condivisione dei dati dei pazienti nei registri di malattia presentano criticità sotto il profilo della riservatezza delle informazioni raccolte, di carattere evidentemente sensibile in quanto relative alle condizioni di salute dei pazienti. Il documento di Ema chiarisce che i pazienti possono acconsentire o meno all’utilizzo dei loro dati così come decidere di revocare il loro consenso nel corso del tempo e che i dati devono essere raccolti e condivisi dai responsabili coordinatori dei registri in conformità al regolamento europeo sulla protezione dei dati personali (Gdpr) ed al consenso informato rilasciato dai pazienti.
Inoltre, il documento raccomanda la creazione di un sistema elettronico di consensi informati, idoneo ad agevolare l’armonizzazione dei moduli per l’ottenimento del consenso così come una corretta conservazione dei consensi, delle limitazioni e dei ritiri dei consensi. Nei casi in cui i dati dei pazienti siano condivisi con le società farmaceutiche in forza di un accordo contrattuale, il contratto deve descrivere chiaramente il livello di accessibilità ai dati ed i diritti di proprietà intellettuale che sorgono dall’utilizzo dei dati e dall’eventuale diffusione dei risultati.
Si incentiva infine una maggiore interazione tra le imprese farmaceutiche, le autorità di regolamentazione ed i coordinatori dei registri. A tal fine si raccomanda di avviare un dialogo tra stakeholder sull’opportunità e la possibilità di utilizzare i dati contenuti nei registri sin dalla fase iniziale della procedura di autorizzazione.
